وأظهرت تجربة قادها باحثون من جامعة لندن (UCL)، أن العلاج قادر على وقف الخلل الجيني الذي ينتج البروتينات السامة في الدماغ، ولأول مرة.

ويواجه المصابون بداء هنتغتون حاليا تدهورا كبيرا في مهاراتهم الحركية والذاكرة، حتى الموت في نهاية المطاف نتيجة المضاعفات، بما في ذلك الالتهاب الرئوي وفشل القلب.

وتوجد علاجات لأعراض المرض فقط، والتي عادة ما تبدأ بالظهور بين سن الـ 30 و50، تضعف تطور المرض تدريجيا على مدى السنوات الـ 10 إلى 25 المقبلة.

وتكهن الأكاديميون بأن الدواء "Ionis Pharmaceuticals"، يمكن أن يبشر بتقنيات مماثلة لعلاج الأمراض العصبية الأخرى، مثل مرض ألزهايمر.

ويحمل مصابو هنتغتون طفرة في جين هنتينغتن، تؤدي إلى إنتاج شكل سام من بروتين الجين الذي يهاجم الخلايا العصبية المشكلة للدماغ والجهاز العصبي.

وشهدت التجربة التي شملت 46 مريضا، حقن الدواء التجريبي الجديد في السائل الشوكي لإيقاف القسم الخاطئ في الشفرة الجينية التي تنتج هذا البروتين السام.

وتم إعطاء ربع المرضى من بريطانيا وألمانيا وكندا، علاجا وهميا (دواء يحوي مركبات غير فعالة). وشهد المشاركون انخفاضا في مستويات هنتينغتن بالجهاز العصبي، والأهم من ذلك، يبدو أن العلاج آمن دون وجود آثار جانبية ضارة بالمرضى.

وهناك ما يقرب من 10 آلاف شخص في بريطانيا ممن يعانون من المرض العصبي، وحوالي 25 ألف شخص ورثوا جينات المرض، وهذا يعني أنهم معرضون لخطر تطور المرض في وقت لاحق من الحياة.

وقالت الدكتورة سارة تابريزي، أستاذة علم الأعصاب السريري ومديرة مركز هنتغتون في جامعة UCL: "إن نتائج هذه التجربة ذات أهمية كبيرة للمرضى والأسر. وللمرة الأولى، خفض العلاج مستوى البروتين السام المسبب للأمراض في الجهاز العصبي، وكان الدواء آمنا ويمكن تحمله".

وأوضحت الباحثة أونيس فارماسيوتيكالز، أن النتائج ستعرض في المؤتمرات ومجلة peer reviewed خلال النصف الأول من عام 2018.

المصدر: إنديبندنت